Les maladies orphelines sont des maladies méconnues, délaissées et souvent rares. On en recense 8.000 qui touchent 4 millions de personnes en France. Jugées non rentables, elles font l'objet de peu de recherche, ne connaissent pas ou peu de traitement, leur diagnostic peut prendre des années.
Reconnue d'utilité publique, la FMO se mobilise sur tous les fronts, scientifiques, sociaux et politiques